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全身性硬化症（SSc），又称硬皮病，是一类以纤维组织过度增生、血管功能异常为特征的少见病。最先通常是小动脉受累，四肢远程血供减少，从而导致雷诺氏现象（即手指和足部冰冷和麻木，发生溃疡，甚至坏疽的情况）。此外，SSc还会减少内脏器官的血供，从而导致肺部、肾脏和心脏的受损。由于SSc的病因不明，因此一直被当作自身免疫炎症性疾病来治疗。
SSc 的相关研究建议，有二种细胞激素在发病过程中扮演重要的角色：转型生长因子β（TGF-β）和血小板衍生生长因子（PDGF），二种细胞激素可以刺激细胞外基质蛋白质合成，而导致纤维化的过程。德国Erlangen-Nuremberg大学和瑞士苏黎士大学医学院的研究人员以一种广泛应用于治疗白血病的小型生长因子抑制分子，研究治疗SSc 的潜力。 这项研究结果发表于2007年1月的Arthritis & Rheumatism中。研究结果显示， imatinib mesylate 可以防止组织纤维化的发展，因此将有可能用于治疗SSc。 研究人员经由皮肤切片，获得五名全身性硬化症患者的成纤维细胞培养，并与六名健康受试者的细胞培养进行比较。所有标本都接受TGF-β和PDGF刺激，并且加入imatinib mesylate。 研究人员分析和比较SSc 和正常皮肤成纤维细胞之细胞外基质蛋白质的表现，同时也利用以bleomycin 导致皮肤纤维化的小鼠，评估imatinib mesylate的抗纤维化效果。 研究结果发现，imatinib mesylate可以显著地减少SSc 患者成纤维细胞培养中的细胞外基质蛋白质合成量，并使皮肤厚度减少、肌成纤维细胞的量也减少了，同时，imatinib mesylate也有效地抑制了实验小鼠的纤维化发展。 本研究证实了这种分子不仅可以用于治疗白血病和其它肿瘤，也可以用于治疗全身性硬化症。 |
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