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辛德尔是小儿神经学家和新生儿专家，他非常希望能够为他的小病人们研究出新的治疗方法，现在辛德尔也开始转向亲自从事克隆项目的研究了，他认为现在是进入的最佳时机，他坚信一定会有所作为。
在他实验室冷冻库里，存放着许多莱-尼氏综合征的皮肤细胞。莱-尼氏综合征又叫自毁容貌综合征，是罕见而又严重的基因异常性疾病，许多孩子一出生就患有种疾病。患病孩子由于一种基因发生差错，从而会产生过多的尿酸并聚集在组织内。他们遭受着与帕金森病人一样的神经痛苦，没有正常的行动和识别能力。但是到为止，科学家们还不知道为什么这种缺失的基因会导致神经功能的缺失。 加州大学的儿科专家和遗传学家费雷德曼从事莱-尼氏综合征的研究长达40多年，大约两年前，他开始考虑如何用干细胞来帮助这些小病人。胚胎干细胞有两个非常有价值的特性：再生性和多能性，即在适当的条件下，胚胎干细胞既能再生出新的干细胞，又能发育成人体内任何一种细胞类型。许多像费雷德曼一样的科学家被干细胞的这一特性吸引，希望有一天能够获得干细胞，诱导这些干细胞发育成新的大脑细胞或肝脏细胞，并将这些新细胞移植到帕金森病人或器官衰竭的病人体内，治病救人。 科学家们进行的动物实验已经证明，干细胞能帮助治疗心脏病、脊髓损伤和镰状细胞性贫血等疾病，脊髓受损的老鼠注入来自胚胎干细胞的神经前体细胞后，就能重新获得活动能力；移植进老鼠心脏组织的干细胞就能帮助治愈损坏的心脏肌肉。 但是在这些疗法进入人类临床实验之前，科学家们还需要解决免疫排斥问题。目前用来移植的干细胞主要来自于被遗弃的胚胎。这些干细胞的遗传特征与受体非常不同，像肾移植一样，也存在着免疫排斥的风险，这些最先进的疗法要想进入临床运用还需要许多年。而治疗性克隆能产生与受体DNA一样的细胞，因而是生成移植用干细胞的好方法。 从理论上讲，克隆干细胞能帮助费雷德曼治好小病人们，科学家能在移植前就将细胞中的基因缺失修复好，这种革命性的疗法正是吸引公众和媒体关注的焦点，但是费雷德曼和辛德尔关注的却是利用克隆干细胞加深对疾病内涵的了解，这一设想似乎更容易实现。研究人员没有用干细胞治疗疾病，而是用干细胞来研究莱-尼氏综合征并作为研究其他疗法的模型。专家们表示：这种运用能大大提高人类从细胞水平上对与基因相关的疾病的认识。辛德尔表示，科学家完全可以利用拥有帕金森病人相同症状的病人的DNA，生成患帕金森病的干细胞系。通过诱发这类干细胞系发育成某类病变导致受损的细胞，如帕金森病人的多巴胺有关的神经细胞，来研究疾病从最初被激发到最后的细胞死亡之间各个阶段错综复杂的发展过程。由于在遗传方面与病人的DNA一样，患病干细胞会发生与病人一样的许多分子改变。生成患病的干细胞系可以帮助科学家研究神经细胞病变和死亡的机理，从而找到抑制或阻止疾病恶化的方法。 克隆干细胞的最大优势是：他们能使科学家在不需确定致病基因的情况下制造出精确的疾病模型。对于许多偶发性疾病，科学家只知道是与基因相关的疾病，但是不清楚这是哪种基因，也不清楚基因诱发疾病的机理，在这种情况下，科学家们往往会提出不同的基因假设，而干细胞模型是检验这些假设的最好方法，一旦某种假设被检验证实，科学家也就找到了治疗疾病的方向。 干细胞模型的另一优势是：能帮助科学家获得早期诊断试剂。以阿兹海默症为例，当阿兹海默症病人发现自己认知能力出现问题时，他们的大脑通常已经受损严重，而且不可逆转了。而通过研究死亡病人的大脑来认识疾病就像飞机失事后研究飞机残骸一样，通过干细胞模型研究疾病，可以像通过寻找黑盒子来了解飞机失事前的情况一样，能找到疾病发生前的征兆。 为了解基因紊乱的初期症状，科学家们可以利用阿兹海默病人的DNA生成干细胞，然后诱导这些干细胞分化成神经细胞，与健康的胚胎干细胞对照，监测这些干细胞是否生成特有的蛋白质或是否有其他的分子改变。这种研究方法也同样适用于癌症的研究。 另外，克隆干细胞也可以为药物的临床实验提供更有效的模型。众所周知，目前所用的动物模型不能真正复制某种疾病在人体内的表现，而利用干细胞模型，科学家能对适用于疾病发展不同阶段的各种药物进行检测，从而获得防止早期病人患病的药物，以及阻止或逆转已发病患者的损害进程。 |
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