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美国贝勒大学医学院科学家7日说,他们用基因疗法首次治愈了成年实验鼠的遗传性肝病——克里格勒-纳贾二氏综合征。
克里格勒-纳贾二氏综合征简称克-纳氏综合征,是隐性遗传的肝脏疾病。由于缺少一个基因,体内的胆红素不能排除而积累起来,如 果不加治疗,过量胆红素不仅会引起黄疸,还有损害大脑的风险。,种疾病一般使用紫外线或者蓝光照射治疗,其过程复杂且费时。 贝勒大学医学院的副教授布伦丹·李等人在新一期美国《全国科学院学报》上发表论文说,克-纳氏综合征的病因是患者缺少生成葡萄糖醛酸转移酶的基因。在动物实验中,他们让经过改造的腺病毒运载这一基因,并将这样的腺病毒注射到经过基因改造而患有克-纳氏综合征的成年实验鼠体内。研究人员发现,只要一次注射就可以完全治愈患病的实验鼠。进一步观察发现,患病实验鼠原先所缺乏的葡萄糖醛酸转移酶基因,已经在细胞中出现。 布伦丹·李说,他们的实验成果可以重复。研究人员在动物实验中采用的人工腺病毒经过了特殊处理,它完成运载基因的使命后就很快死亡,既不具有毒性,也不参与细胞的新陈代谢过程,没有致癌的风险。 研究人员说,类似方法可以用来治疗基因缺陷导致的其他肝病。但他们也强调,基因疗法的人体临床试验目前条件还不成熟,原因是他们所使用的腺病毒载体尽管没有长期危害性,但短期内却可能引发免疫系统的排异反应,还有待进一步改进。 |
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