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一项新研究表明，靶向肝脏细胞的基因疗法能够遏制小鼠的B型肝炎感染。研究人员用RNA分子遏制病毒基因。一发现使科学家朝着将新方法RNAi用于人类的目标又迈进了一步。
科学家靶向的是干细胞遗传材料种肝炎病毒附着的部分，结果表明这种方法能够阻止病毒占领细胞，四处扩张。有关研究结果发表在最新一期《自然生物技术》的网络版上。 虽然B型肝炎感染可以通过疫苗结种预防，但对于那些没有结种疫苗的感染者，治疗效果却很有限。全世界有几亿人感染B型肝炎病毒，会导致慢性肝病如肝硬化和肝癌等。 上世纪90年代末，研究人员发现短RNA分子能够关闭特定基因。最近几年里，一些生物学家开始研究这些所谓小干扰RNA（small interfering RNAs ，siRNAs)如何用于治疗疾病。今年2月份，一个研究报道用siRNA关闭了小鼠肝脏中的一个基因，预防小鼠罹患肝炎。 斯坦福大学的基因疗法专家Mark Kay和他y的博士研究生Anton McCaffre以及同事想弄清楚RNAi是否能够直接作用肝炎病毒，－－这是最终治愈肝炎的唯一途径。 这项新研究中，研究人员靶向B型肝炎病毒感染细胞时附着的细胞内的RNA链。一旦病毒附着到RNA上，就会霸占细胞的繁殖机器，将其变为复制新病毒的加工厂。研究人员首先将B型肝炎病毒的基因组插入到小鼠肝脏细胞中，由此模拟B型肝炎感染。然后他们合成两种siRNA，每种靶向的是肝炎病毒基因组的不同部分。Kay的研究小组将siRNA导入称为质粒的环状DNA中。将大量这样的质粒分别导入感染小鼠后，肝炎小鼠体内B型肝炎病毒RNA的数量与对照的未治疗小鼠相比，减少了92％。治疗小鼠没有发现严重的副作用，但Kay指出，这种siRNA运送方法不能用于人类。他和其他研究人员正在实验通过更温和的途径将siRNA送到细胞中。 二月份那篇用另一种方法运送siRNA分子的文章的领导作者、哈佛大学的Judy Lieberman，对Kay研究的成功十分激动，但他警告说还有许多障碍存在。麻省理工学院的Philip Sharp对此表示同意。“问题是你能让siRNA有效又充足地到达细胞，来影响疾病进程吗？”他问道。“我仍然保持乐观，但我不认为答案是100％肯定的。 |
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