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据4月《自然医学》杂志（Nature Med 2005）上的两项报告，使用短的干扰RNA来抑制突变型超氧化物歧化酶（SOD1）延迟了肌萎缩侧索硬化症（ALS）小鼠模型的发作和进展。
约20%的家族性ALS病人SOD1有突变，过度表达了突变型SOD1的转基因小鼠有与人类ALS类似的进行性麻痹。以英国牛津大学拉尔菲（G. Scott Ralph）和瑞士洛桑联邦高等理工学院的艾比斯彻（Patrick Aebischer）为首的两研究小组使用了慢病毒载体来传送以转基因小鼠过度表达的人SOD1突变株为靶标的短干扰RNA。 拉尔菲等把此载体注射进突变小鼠的肌肉内，ALS症状发作从未治疗小鼠的平均94天延迟到202天(p < 0.001)，受治小鼠腹角组织的SOD1蛋白水平也下降了40%。即使小鼠进展为无力和不能活动，但绝没有SOD1小鼠可见到的严重的后肢功能障碍和体重减轻迹象，生存时间从128天延长到228天(p < 0.001)。 本研究的主要目的是证实种载体转送RNA干扰（RNAi）的方法有效，“你把这种传送载体注射进肌肉时，它进入了运动神经元，然后游行到脊髓的神经纤维，并在那儿治疗身体细胞”，牛津生物医学公司的CEO金斯曼（Alan Kingsman）告诉路透社记者，“我们做此实验时选择的是对生存颇为重要的肌肉，如保证呼吸的膈肌、保证进食的颜面肌、保证行走以获得食物的腿肌”。如果用于人类，“治疗的肌肉范围应当更广”。他指出，他们小组正在考虑以血管内皮生长因子治疗非家族性ALS的相似技术，并计划不久的将来开始临床试验。 艾比斯彻的小组把表达了shRNA（以SOD1为靶标）的慢病毒载体注射到转基因小鼠的腰椎，观察到了相似结果。发病约延迟了20天，神经肌肉功能改善了40%，而运动神经元的生存改善了60%。本技术也有益于“其它与中毒性功能获得有关的神经变性性疾病，如α共核蛋白引起的遗传型帕金森氏病或亨廷顿病”，他和同事补充。 |
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