2004年11月11日期Nature上的一篇具有里程碑意义的论文报告了利用RNA干涉（RNAi）来在系统注射后在活体中改变基因活性。
经过化学方法改造的短干涉RNA（siRNA）被用来使正常小鼠和转基因小鼠的一个内生基因（阿朴脂蛋白 B）沉寂。所用的转基因小鼠患有高胆固醇血症，被用做研究动脉硬化的模型。这一成就支持认为siRNA有一天可用做治疗试剂的观点。（Article, p. 173; News and Views）小RNA（miRNA）是天然出现的非编码RNA，它们进入RNAi通道来在转录后水平上调节蛋白编码基因的表达。已有的研究结果表明，它们参与控制果蝇的细胞死亡与增殖、哺乳动物的造血作用、线虫的神经网络分布、以及植物的叶和花的发育。
现在，一个新的小RNA在胰岛瘤细胞中被发现：miR-375是胰岛特有的，其过度表达抑制由葡萄糖诱导的胰岛素分泌。miR-375以及其他组织特定的小RNA可能是糖尿病药物治疗的候选目标。（Letters, p. 226）两个小组在本期Nature报告了小RNA是怎样在细胞中制造的。研究表明，人类RNase III酶Drosha（最近研究发现它与小RNA处理有关）是多蛋白复合物的一个成分，被称为“微处理器”。
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