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Acuity Pharmaceuticals公司日前宣布，其向FDA提交了有史以来第一个利用RNA干扰技术（RNAi）研制而成的药物Cand5的新药研究申请(IND)。一旦批准，公司将于今年9月启动本品用于治疗湿性老年黄斑病变(wet AMD)的I期临床研究。
本品为一小分子干扰RNA，利用RNA干扰机制关闭促进血管过度生长的基因表达，从而阻断血管内皮生长因子(VEGF)的生成。研究表明，VEGF是wet AMD和糖尿病视网膜病变发病时的一个主要刺激物。两种病变是导致成人失明的主要原因。据估计，到2010年，因前者而致盲的美国人将超过200万。 啮齿类和灵长类动物试验表明，本品可减少导致AMD的新血管的生长和渗漏。与其他药物相比，本品新型的作用机制可能使它在疗效、安全性和给药等方面更胜一筹。 |
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