研究人员首次利用包装入病毒载体中的小分子RNA对有遗传疾病的小鼠进行治疗。一成果提高了RNA干扰技术能够运用在人类临床试验上的可能性。
亨丁顿舞蹈症（Huntington’s disease）和脊髓性小脑萎缩症(SCA)均为遗传性疾病，其特征是神经退行性病变导致失调和痉挛。这两种疾病均由缺陷性蛋白引起。去除这种毒性蛋白是一个相当棘手的任务，现有的药物都不能解决。RNAi是一个新的候选技术，因为它能够直接破坏这种缺陷性蛋白的特定的信使RNA（mRNA）使之不能表达出蛋白。
为了证实这种方法的效果，爱荷华大学（University of Iowa）的Beverly Davidson及其同事构建了一种病毒，它能在侵染细胞后产生短的发夹结构的RNA，这些短RNA序列缺陷性ataxin-1（一种蛋白质，是SCA的病因）相对应。Davidson说，研究人员在亨丁顿舞蹈症的治疗研究中也做了同样的工作，但是这个ataxin-1的mRNA比较短且易操作。研究者将这种病毒注射进患有人类SCA病的小鼠的大脑中。通常这些小鼠小脑中的柏金氏细胞（Purkinje cells）会发生退化，而小脑是控制平衡和运动的重要部分。但接受RNAi病毒治疗的小鼠的症状有所改善：它们在一个旋转的杆上保持平衡的时间比没有进行处理的患病小鼠的时间要长，但没有健康小鼠的时间长。Davidson将这些结果发表在6月4号的美国基因治疗学会的一次会议上。
斯坦福大学的遗传学家Mark Kay的实验室曾经运用RNAi治疗小鼠的乙肝（见2003年5月12日的ScienceNow）。他赞扬Davidson的研究“做的非常好而且非常有前途”。洛杉矶儿童医院的遗传学家Donald Kohn说，动物实验的成功是一个重大的进步。然而他也提醒说，“在小鼠的证据和人类应用之间仍然有一个主要的科学鸿沟需要跨越。”Kay希望RNAi疗法对人类的安全性试验能在之后的几年内开始。
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