七、腺病毒介导的Ⅷ因子基因转移
血友病A（haemophilia A）是由Ⅷ因子正常或缺陷引起的，主要表面为不自主的出血并发症。早期，采用细胞移植、反转录病毒载体等方法在动物模型中仅能得到FⅧ低水平表达和分泌。现在采用缺失E1区的Ad载体，转运B区缺失的FⅧ（BOD fⅧ）的cDNA，感染1周后，在HepG2细胞系和C57BL/6小鼠中，FⅧ得到了30793ng/ml的高水平表达。
AvlALApH81是一种小鼠白蛋白启动子，由AvlALH91载体带有一个Apo-A1内含子和一个HNF3/eG-Tf连接位点改建而成。Connelly等[13]把该载体注射到小鼠体内后，能显著增加血浆中BOD-FⅧ含量，可达到1046 163ng/ml。BOD-FⅧ主要在肝中表达，其分泌时间可维持4周左右。据报道，通过改进Ad载体，在血友病小鼠，BOD-FⅧ的表达时间可持续13周以上。最近，Alemany[14]等第一次构建FⅧ微小腺病毒载体，用2.5kb的人白蛋白基因片段作启动子，转移全基因组的人FⅧcDNA表达盒，将该载体注射到血友病鼠后，血浆中可产生300ng/ml的FⅧ表达量，并且在40ng/ml的水平上可维持6周。
八、腺病毒介导的其它基因转移
基因治疗适合于治疗一些单基因遗传疾病。鸟氨酸氨甲酰基转移酶（OTC）缺乏症和苯丙酮酸尿症（PKU）是另外两类Ad介导的基因转移方法病例。OTC缺乏症是一种伴X染色体的氨基酸缺乏疾病，能影响尿素的生物合成而导致尿素症。Morsy等[15]在OTC缺乏症小鼠体内小外活体试验，证实了Ad介导的基因转移方法能引起OTC的有效表达，这项研究也给OTC缺乏症病人的治疗带来了曙光。PKU是由于肝内苯丙氨酸脱氨酶（PAH）缺乏而造成的先天性代谢紊乱，可导致个人严重的精神障碍。含人PAH cDNA基因的重组Ad载体已经构建，并且导入到PAH缺乏的小鼠中。这些动物血中苯丙氨酸过多的症状完全可以在1周内恢复正常。遗憾之点是这种治疗的效果不能持续太久。
参考文献
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