-特约记者/刘英楠
“过去数十年产生了许多新的方法，帮助我们理解生物学，并将一理解转变成人类疾病的新疗法。”在主题为“生命科学与人类健康”的“2006诺贝尔奖获得者北京论坛”上，美国Scripps研究院分子和实验医学部主任、权威血液学家、美国科学院院士厄尼斯特·巴特勒教授做题为《探索保健的现代化道路：一条充满挑战的旅程》的演讲，以自己对现代医学的深入了解证明：有价值的治疗技术，最终总能导致主体人群卫生保健的总体改善。
巴特勒主编的《威廉姆斯血液学》是一部举世公认的权威血液学专著。他于1960年正确推测两个雌性哺乳动物的X-染色体仅有1个具有活性，并为泰氏-萨氏病、半乳糖血症以及镰刀状细胞和其他溶血性贫血的认识做出了卓越贡献，最近又革新了医学界对铁沉积症、遗传性血色素沉着症临床表现的认识。
“公众现在可以接受很多有关科技发展的信息，但是他们接受的很多信息都是夸大了的。”巴特勒举例说，有一位从事基因组计划研究的著名科学家跟人们讲：一个孩子被母亲带到医院，通过一个简单的仪器把基因提供给医生，医生看一下就能知道孩子以后会有什么生活经历--如果大家都这么想，那就非常危险，因为公众真得会误认为我们的DNA中都有关系到人们身体和生活的“秘诀”。
巴特勒说：“今天我想给大家举三个具体的例子，说明现代的生物学方法如何帮助实现医学方面的进展。”第一个例子，是采用专门设计的酪氨酸激酶抑制剂治疗慢性粒细胞白血病。科学家1950年发现，可以用视觉的方法看人体染色体的组成；1961年发现，慢性粒细胞白血病染色体较小，可能是21或者22号染色体中有一些物质缺失；之后芝加哥的一位教授发现，真正的原因是染色体材料在染色体22号和染色体9号之间进行了交换，因此希望能把9号和22号的相关染色体融合在同一个染色体中。
要使这种基因正常工作、开发出真正实用的治疗方法，需要用到结构生物学的知识和技术，需要科学、技术、产业界人员的共同努力。第二个例子，是采用全反式维A酸和砷治疗急性早幼粒细胞性白血病。最后一个例子，是采用重组酶替代治疗葡萄糖脑苷脂沉积症。“三个例子有什么共同点呢？”巴特勒说，“首先，从最初想法出现到最后研究出药物，需要非常长的时间，最短要10来年，最长的甚至需要130多年；其次，需要资金的支持；再次，在工作方式上需要大批技术人员和科学家合作研究。”
“我特别要说的是，刚才举的三个例子中的疾病都很罕见。需要花很多资源来研究如何治疗，那么到底是不是值得这样的投入？我觉得需要提出两个概念，一个是‘小科学’，另一个是‘大科学’。它们之间的协调配合，可能帮助解决这个问题。”
巴特勒指出，所谓“小科学”，指的是一些只需要少数科学家投入，比如3～15个人合作承担的科研课题；至于“大科学”，则指需要制药公司等大型组织集中投入的科研事业。他表示，从历年诺贝尔奖得主的科研进程可以看出，最开始得奖的都是从事“小科学”的科学家，他们拥有新颖的想法并获得相应的研究结果；但是，大小科学之间需要达成一个微妙的平衡，因为将大笔资金投入到罕见疾病的治疗研究，往往难以看到足够的价值回馈。
巴特勒最后强调，“任何人都难以证明，仅为治疗少数患者而转移重要的卫生保健资源是合理的，也难以证明这样剥夺其他基础医疗的投入具有其必要性。但是，技术发展的历史早已证明，发展那些有价值的治疗方法，最终总能导致主体人群卫生保健的总体改善。 医学科学的进步取决于‘小科学’和‘大科学’的适度交融。”
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