科学家需要知道怎样分离基因并注入干（或源）血液细胞，从而治疗免疫和血液紊乱。
科学家还需要发现更容易和更好的办法来传递基因进入体内。为了有效治疗癌症、艾滋病及其它疾病，他们需要开发可以直接注入病人身体的载体。些载体必须准确进入遍布全身的靶细胞（如癌细胞）中，并把所需基因嵌入细胞的DNA中。
新载体正在试验，新载体包括有腺病毒和脂质体。腺病毒与逆转录酶病毒不同，可以转移遗传物质到不分裂的细胞（在肺里发现的细胞）中；脂质体能粘附在某些细胞上（包括肿瘤细胞），并把基因注入这些细胞。
在两个方面还需要发展：把基因始终传递到病人遗传物质的准确位置的方法（消灭基因转移诱发癌症的危险），以及保证移植的基因正好受人体正常生理信号控制的能力。胰岛素就是一个例子：蛋白质只有在适当的时间，产生适当的量，才会对病人有利而不是有害。
虽然科学家正努力解决这些问题，但何时能攻克这些障碍还无法预测。
